Estudo multicêntrico, de braço único, aberto, para demonstrar a eficácia e segurança de LNP023 (iptacopan) em uma dose de 200 mg b.i.d. em pacientes adultos com SHUa virgens de tratamento com terapia de inibidor do complemento (incluindo anticorpo anti-C5). Tem por objetivo avaliar a proporção de participantes tratados com Iptacopan que atingem resposta completa de microangiopatia trombótica (TMA) durante 26 semanas de tratamento em estudo.
POPULAÇÃO:
- Pacientes adultos com SHUa (≥18 anos de idade), virgens de tratamento com terapia de inibidor do complemento, incluindo tratamento com anticorpo anti-C5.
